竺晓凡
中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)儿童血液病诊疗中心主任,主任医师,博士研究生导师。
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会常务委员、天津市小儿肿瘤专业委员会副主任委员。《中华儿科杂志》、《中华血液学杂志》等7家杂志编委。
承担国家级及省部级课题多项。以研究骨干身份参加国家自然科学基金委创新群体项目。荣获天津市自然科学奖一项(第三)、科技进步三等奖(第一)两项。发表论文百余篇,近五年以第一作者、通讯作者身份在《Nature Genetics》、《Nucleic Acids Research》、《BMC Med Genomics》及《Experimental Hematology》发表论文多篇。
我国儿童白血病的就诊病例数量不断增长是事实,但发病率是否上升仍有待流行病学论证。 近年来的媒体报道使儿童白血病逐渐受到社会的关注,国家大病医保及社会慈善捐助等项目的普及对儿童白血病的诊断及治疗也给予了巨大支持。从各地儿童血液肿瘤这一领域来讲,多地儿童白血病住院床位数量的不断扩充仍不能满足目前的临床需要。其原因有可能是儿童白血病发病率增高;也有可能是由于国家经济水平的提高使得患病家庭的救治意识及能力提高,临床确诊后接受治疗的患儿数量不断增长。
急性淋巴细胞白血病(ALL)是最常见的儿童白血病类型,约占儿童白血病80%,发病高峰年龄在4-6岁,随着年龄增长,ALL发病率逐渐下降。近年来,由于治疗手段的增多,家长的认识也不断提高,目前就治率也在不断提高。与儿童ALL不同的是,儿童急性髓系白血病(AML)的发病年龄偏大。
家长应关注疾病的蛛丝马迹,早期发现对儿童急性髓系白血病(AML)预后极为重要。 儿童AML约占儿童白血病的20%,其临床表现其实并无特殊之处,与其他白血病类似,大部分表现为无原因的发热、骨痛、皮肤黏膜出血等早期症状。家长应当重视血常规的检测,例如,孩子感冒、发烧规范治疗后症状并无明显缓解时,对孩子进行血常规的复查能尽早发现疾病的蛛丝马迹。所以,家长们不必忌讳对孩子进行血常规的检查,也不必因为复查血常规而恐慌。
另外,我们在临床工作中也发现部分农村患儿家长远在外地工作,孩子交由老人看管,导致很多孩子的早期症状往往被忽略,例如孩子出现无原因的腹胀,往往忽略这一体征而认为是进食较多等,待患儿肝脾肿大症状日渐明显时才就诊,而父母往往不了解患儿发病的具体情况而延误病情。因此早期发现患儿发病的蛛丝马迹对于早期诊断并及时治疗显得尤为重要。
儿童白血病治疗疗效优于成人,总治愈率达70%以上。 总体来说儿童白血病的治疗效果要显著优于成人白血病。就儿童ALL而言,80%-90%的患儿在规范化疗后可以达到完全治愈并长期生存,且并不影响远期成年后的生活质量,约10%-20%的ALL患儿会面临疾病复发,则需要选择造血干细胞移植等手段而获得治愈。
儿童AML较ALL发病率低,在上世纪80-90年代,其治愈率远不如儿童ALL;近十年以来,除治愈率近90%的急性早幼粒细胞白血病之外,其余类型的儿童AML的总体生存接近70%,很多研究也证实儿童AML具有与成人AML不同的生物学特性。
脐带血造血干细胞在白血病治疗中的作用 在血液病领域,造血干细胞移植是血液病治疗成熟有效的治疗手段之一。造血干细胞的三大来源包括骨髓、外周血和脐带血。三大来源互为补充。其中脐带血造血干细胞因其采集方便,对孕婴无伤害,实物存储应用及时,移植后排异率低且程度较轻等优势,常应用于儿童白血病的治疗。