首都儿科研究所附属儿童医院血液科主任师晓东介绍，再生障碍性贫血的临床表现很容易被混淆，如果孩子容易劳累、胃口差、经常发烧和感染，家长就要引起注意了，要想到可能是白细胞减少引起的感染，及时去检查，排查再生障碍性贫血。
首都儿科研究所附属儿童医院血液科主任师晓东、中国人民解放军空军总医院血液病科科室副主任闫洪敏及首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任医师苏雁教授就再生障碍性贫血话题进行解读。他们强调，再生障碍性贫血已不是绝症，如果患者接受及时、规范的治疗，治愈率可达80%—90%。在所有患病群体中，儿童患者的治愈率和控制率会更好。因此，及时规范的治疗比预防更重要。
“再障”并非遗传病
在人体中，骨髓相当于制造血细胞的工厂，其功能是造血。再生障碍性贫血，是指各种原因引起的骨髓造血功能障碍导致不同程度的血细胞减少的疾病，常常表现为面色苍白、头晕气短、鼻孔和牙龈出血、感染发热等。闫洪敏介绍，极少数患者是先天性的，绝大部分为出生后获得，并非遗传病，对后代没有影响。可能由环境污染、接触有毒化学物质、病毒感染或使用某些药物等引起，但70%以上患者发病原因不明，发病与自身免疫功能紊乱密切相关。
儿童高发威胁生命
从世界范围看，再生障碍性贫血的年发病率为百万分之二，儿童青少年群体是高危人群之一。欧美国家的发生率约为每年每百万儿童1—3个，而亚洲国家因为种族及环境的因素发生率较高，其中约有70%的病童并无明确病因。流行病学研究结果表明，中国该病患者发病率为3.3/100万人/年至9.1/100万人/年。
“再障”非难以治愈，及时治疗很重要
目前，我国的再障诊断和治疗技术日趋成熟，该病已不再是绝症，但晚治和乱治易导致患者死亡。师晓东表示：“如果患儿接受及时、规范的治疗，治愈率可达60%至70%，在所有患病群体中，儿童患者的治愈率和控制率会更好。”
师晓东说：“再生障碍性贫血患者一旦延误治疗时间，20%会转成重型患者，两年内将死于感染或出血性并发症。”因此，及早发现是患者远离生命威胁的关键。
自体脐带血治疗再生障碍性贫血效果显著
儿童患者治愈率更高，造血干细胞移植是标准治疗方法。我国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》中，将造血干细胞移植推荐作为重型再障的标准治疗之一，脐带血作为造血干细胞的重要来源渠道，也在再障的治疗中发挥着越来越重要的作用。
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，其中含有丰富的可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，脐带血具有配型相合的要求较低，移植后GVHD（移植物抗宿主病）发生程度较轻等优势。
根据卫计委颁发的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》，脐带血造血干细胞已经应用于包括骨髓衰竭、重症免疫缺陷病、代谢性疾病、白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、再生障碍性贫血等十余类疾病的治疗。
