脑瘫，是一种先天性运动功能障碍及姿势异常临床综合征，是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势和各运动功能障碍为主的综合征。是小儿时期常见的中枢神经障碍综合征，病变部位在脑，累及四肢，常伴有智力缺陷、癫痫、行为异常、精神障碍以及视、听觉、语言等多方面的障碍症状。一旦患病，患者往往面临着终身残疾的命运。
脑瘫孩子的成长，意味着需要有人24小时不间断看护，意味着需要日复一日的康复训练的陪伴，意味着长期持续的医疗费用，更不用说后续的上学、就业以及孩子回归社会后的歧视等种种问题。这些都有可能会击垮一个普通家庭。
截止2018年底，我国现有脑瘫患者600余万，其中0-6岁患儿近200万。每年新增脑瘫患儿3-4万例，同时我国脑瘫患儿致残率达42%-45%。据相关部门统计，按1.8‰的患病率进行估算，以2017年出生人口1723万人为例，大概一年新增脑瘫婴儿约3万多人。
脑瘫这种疾病的治疗是很复杂的，多年来，人们都没有找到最有效的治疗方法，通常都是以对症康复为主，帮助患儿改善运动功能，比如说进行物理疗法、康复训练、药物治疗和手术治疗等，但是治疗的效果都不是很理想。而令人振奋的是，近年来，脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗领域取得一定成效，为这类疾病的治疗提供了一种新的方法和手段，让众多家庭看到了孩子恢复正常的希望。
美国ViaCord脐血库有数十个自存脐带血的家庭参与了这项有关脐带血治疗小儿脑瘫与恢复性治疗的开创性研究，Rooney一家就是其中之一。Patrick是 Rooney家的长子，随着孩子的成长，父母有一天发现他爬行起来很古怪，当他喝水时，左手就像攥紧的拳头，不能伸展开来，到了走路的年纪，不但经常摔跤，站起时左脚会向内倾斜。
后来上幼儿园，Patrick不能用剪刀剪东西，切不开点心，不能把吸管插进果汁盒里，甚至不能打开吸管，且经常在教室里被绊倒。小朋友们都觉得他很奇怪，慢慢的就不再同他一起玩了。幼儿园老师也反应说Patrick的行为很古怪，经常无法像其他孩子一样完成一些这个年龄本可以独立完成的一些事情。
随后Patrick的父母带着他来到医院进行诊治，预约的神经科医生诊断他患上了脑瘫，不愿相信的父母又带他到骨科、儿科医生和物理治疗师那里进行复诊。遗憾的是，结果没有任何改变，这意味着，Patrick的症状不会轻易消失，可能一辈子都离不开物理治疗和职业疗法。
大约1年后，Patrick的父母意外收到了一封来自ViaCord脐血库的电子邮件。在Patrick出生时，父母曾将他的脐带血保存在这座脐血库中。
“我们在ViaCord保存了他的脐带血。从来没有想过会用到它。脐带血，你更希望它像保险一样，保存它，就相当于为孩子买了一份医疗保险，虽然我们感觉保存脐带血很重要，但我们从来没有想过我们需要用到这样东西。”母亲Gigi说。
ViaCord脐血库告诉Patrick的父母，杜克大学正在开展一项使用儿童自体脐带血治疗脑瘫的临床试验。当时他们对自己保存的脐带血能够治疗脑瘫将信将疑，直到访问了ViaCord脐血库的网站，看到了一些这项临床试验参与者的故事，才让他们下定决心。
“哪怕能够减轻Patrick一点点的痛苦，也是值得的。毕竟是自己的孩子，做父母的愿意为孩子做任何事情，这就是我们参与临床试验的动机。以后他长大成人了，我们也可以看着他的眼睛，毫无亏欠的说： ‘孩子，我们为你做了能做的一切。’” 母亲Gigi说。
于是，他们马上联系到杜克大学，并将所有的病例材料寄了过去，他们按照要求给孩子做了核磁共振成像，终于知道帕特里克在子宫里就已经发生了中风，受损的右侧大脑影响了他的平衡、协调和运动规划能力。
通过杜克大学的评估后，Patrick立即参与到临床试验中来，首次接受了自体脐带血的输注。输注后，他的运动功能和协调能力都发生了很大的变化，耐力也明显增强。
经过一段时间的物理搭配治疗，疗效更加明显了，他能够做跳跃运动，跳绳，现在左腿向内倾斜的症状也逐渐消失了，他已经能够骑自行车并像正常孩子一样参加体育运动了。
“我能跟所有人玩，而且能够跟上他们。从学校回到家里也不会感到疲倦。”现年10岁的 Patrick说。
Patrick的父母很庆幸为他保存了脐带血。“现在，我们庆幸当初做出的决定， Patrick的人生也因这个决定而改变。” 父亲Kevin说。
美国杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家Joanne Kurtzberg主持了这项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验。(ClinicalTrials注册号：NCT01147653)，她一直被认为是脐带血应用领域的先驱。据统计，共有63名不同类型、不同严重程度的痉挛型脑瘫患儿参加了这项临床试验。这些孩子年龄跨度为1~6岁，平均年龄2.1岁。为期两年的临床试验结果显示，当单次剂量超过每公斤体重2500万个细胞时，静脉输注自体脐带血一年后，脑瘫患儿的运动功能获得了明显改善。Kurtzberg教授说：“我们对研究结果感到鼓舞，这表明适当剂量的脐带血输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状，脐带血里面含有的丰富干细胞不仅能对神经机体产生修复作用，而且脐带血中的其他活性细胞也具有这种修复功效。我们会进一步了解并优化治疗手段，以便帮助更多的脑瘫患儿可以得到救治。”
脐带血在治疗脑瘫这类疾病中相比其他传统治疗方式发挥出了非常有效作用。在未来，随着研究的不断深入，脐带血带给我们的惊喜也会越来越多。而在当下，最重要的就是我们要认识到脐带血存储的重要性。
脐带血之所以有着无穷大的潜能，是因为脐带血中含有丰富的造血干细胞，被誉为“生命的火种”。经过研究证实，脐带血除了可医治脑瘫等神经系统疾病外，围绕着脐带血的研究还有治疗粘多糖症、糖尿病、阿尔茨海默症等多种疾病。脐带血真可谓是宝贵的生物资源，储存脐带血将是对孩子和家人健康的一种可靠的保障。
随着医学的发展和时间的推移，我们相信脐带血造血干细胞在脑瘫治疗中的应用还可以更加完善，它的更多的作用和价值将会逐渐被挖掘，通过优化治疗策略、结合其他新技术，让脑瘫患儿们完全获得康复重新回归社会，将不再是只是一种想象。
[编辑: 王君莉]
