脐带血保存有没有必要,应该以发展的眼光看待!

2018-06-14 16:24   来源: 商讯 手机看新闻 半岛网 半岛都市报

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  干细胞研究领域越来越热,造血干细胞作为干细胞家族非常重要的成员,是现在研究最深刻、最被大家所认识的干细胞的来源,也是目前可以获得临床准入的一项治疗技术。广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华教授表示,“科学在进步,时代在发展,很多观念都在更新,脐带血移植就是如此。”

  

江华广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华教授



  脐带血移植的优势明显

  1988年,世界上第一例脐带血移植成功治愈了一位范可尼氏贫血患者,移植所用脐带血来自于患者的妹妹。范可尼氏贫血是一种先天性疾病,患病以后病人会出现骨髓衰竭,一般活不到成年,脐带血移植的优势就非常明显。

  江教授说,造血干细胞来源可包括骨髓、外周血以及脐带血,其中,脐带血干细胞更加年轻,效果稳定,而且跟“一髓难求”的骨髓比起来,来源相对简单好找,“虽然患者仍然需要配型,但是对配型的要求相对比较低,只需在脐带血公共库中寻找HLA配型基本相合的脐带血,理论上90%以上的血液病患者都可以配型成功。”江华教授表示。

  随着干细胞治疗技术的不断深入,脐带血等造血干细胞在疾病治疗中发挥着越来越重要的作用。

  江华教授讲到,脐带血治疗白血病,国内很多专家都做了许多尝试,已有丰富的治疗经验。

  自体脐带血的优势

  和骨髓、外周血相比,自体脐带血具有干细胞原始,再生能力强,基因修复效果好的优势,其治疗白血病等血液性疾病是完全可以的。自体脐带血因为是自己的细胞,没有任何排异,且出生时的脐带血没有肿瘤的感染,比后期采集的干细胞更有优势,移植效果良好。

  脐带血治疗遗传代谢疾病

  粘多糖贮积症(简称MPS)是一种罕有先天性新陈代谢异常的疾病。目前粘多糖的治疗方法包括酶替代治疗、造血干细胞移植术及基因治疗。近年来随着移植技术的不断发展和改进,移植后患者的生存质量已明显改善,因此采用造血干细胞移植术治疗本病在国内外逐渐增多,欧洲骨髓移植协会也制定了相应的指南。

  真实病例:脐带血治疗粘多糖

  江华教授介绍了一例2006年治疗一名粘多糖患儿的病例。考虑到患者仅有两岁多,体重轻,治疗时间紧迫,如果等待合适的骨髓进行配型,这期间对于患儿脑细胞的损害是非常大的。因此江华教授的团队选择适用脐带血进行治疗。脐带血为实体保存,配型成功即可出库,节省等待时间。江华教授希望通过脐带血移植,尽可能的让没有损害的细胞免受进一步损害。

  后期随访,孩子已经上学了,非常成功。

  真实病例:岩藻糖贮积病

  2014年,江教授为一个3岁的孩子安安(化名)进行了异基因造血干细胞移植术。安安患的是罕见病中的罕见病——岩藻糖贮积病,迄今全世界仅报道100例左右。这是一种儿童遗传代谢病,安安体内的岩藻糖代谢达不到正常水平,这种缺陷对他身体和智力发育都会造成严重影响。这个病例为世界第三例、中国第一例,并且是世界上首次采用脐血移植。

  安安有希望恢复正常的代谢功能,已经造成的神经系统损伤和身体症状也有希望不再进行性加重。

  脐带血研究前景无限——修复脑损伤

  新技术IPSc,可通过体细胞诱导分化为多能干细胞,同时结合基因编辑技术,带来干细胞的春天。以前认为神经细胞损伤是不可修复的,因为神经元不可修复,但是现在如果把体细胞诱导分化为多能干细胞,定向分化为神经元细胞并进行回输,就可以修复神经元。

  江教授介绍,在治疗很多遗传代谢疾病,都可以用到这个技术,比如脑病。脑病患者病情进展快,抢时间尤为重要,目前,脐血干细胞移植可用于外周神经系统损伤的修复,以及分泌多巴修复胺,取代人工用药。

  脐带血的临床治疗实验已在许多国家开展,如美国杜克大学的学术带头人、卡罗莱纳州脐血库的主任 Joanne Kurtzberg博士正在开展的脐带血干细胞治疗中风、脑瘫、缺血性脑损伤以及自闭症的临床探索表明,脐带血用于临床治疗具有安全性。

  Joanne Kurtzberg表示,药物并不能阻止或修复神经性疾病所带来的损伤,但她认为脐带血造血干细胞具有这种作用。随着临床案例的不断增加,脐带血无疑会为神经性疾病的治疗开辟一条崭新的途径。

  用未来的眼光去看待储存脐带血

  另外,江华教授的团队在脐带血治疗遗传代谢性疾病、免疫缺陷疾病方面做了很多尝试,并取得非常好的治疗效果。同时,利用现代的诱导多能干细胞技术及基因编辑技术,脐带血在治疗神经系统损伤等方面也将发挥非常重要的作用。

  他呼吁,脐带血中的干细胞很多,有遗传代谢病的家庭也应该保存脐带血,因为基于基因修复,和脐血干细胞的扩增技术,无论是成人还是儿童患者,都可能通过脐带血而受益。我们应该用未来的眼光去思考,正视医学的进步,使现代医学技术真正造福于人类。

   [编辑: 董芳]

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