目前，干细胞治疗已在国内外得到大范围的研究与推广，而造血干细胞是目前干细胞家族中唯一获得临床准入的干细胞资源。脐带血中含有丰富的造血干细胞，是造血干细胞的重要来源，已经被广泛地应用于临床。脐带血造血干细胞移植，可以治疗血液系统、免疫系统，以及遗传代谢性等上百种疾病。儿童病人体重低，对细胞数量要求少，脐带血移植在遗传代谢病方面具有独特的优势。众多血液科专家与临床医生一致肯定脐带血的价值。
在“第十届环渤海围产医学学术年会暨2017年北京围产医学学术会”上，北京京都儿童医院血液肿瘤科主任孙媛教授为大家讲解了《脐血造血干细胞移植在儿科中的临床应用》，孙教授提到，脐带血造血干细胞移植对配型要求低，儿童患者细胞充足，优势明显，GVHD轻，免疫重建理想。 自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其它血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段。由于不存在排斥及GVHD的风险，移植安全性更高。
脐带血有明显优势
脐带血的优势在于易于获取，供者没有任何痛苦；对配型要求低，更容易找到；移植物抗宿主病发生率低；脐带血中除了丰富造血干细胞外，还有间充质干细胞，NK细胞等，可利于今后的研究应用。儿童病人体重低，对细胞数量要求少，脐带血移植在遗传代谢病等疾病具有独特的优势。现在，国际上对成人脐带血移植方面也做了大量研究，甚至体重80公斤的成人也可以进行单份脐带血移植。
病例分享
患儿 女 入院时5岁8个月
诊断：1、Shwachman-Diamond syndrome（SDS）（舒-戴二氏综合征）；2、MDS（骨髓增生异常综合症）；3、发育迟缓；4、营养不良。
治疗：无同胞，骨髓库无相合供者，选择使用非亲缘脐带血进行移植。
目前状况：移植后三年，血液学持续完全缓解，血常规正常，停用免疫抑制剂，无GVHD表现
总结：脐带血干细胞移植对配型要求低，儿童患者细胞充足，优势明显，GVHD轻，免疫重建理想。
儿科脐带血移植适应症：配型相同，无同胞全合供者小婴幼儿造血干细胞移植首选；可应用于一切HSCT治疗干细胞的选择；对于遗传代谢病具有不可替代的优势；获得性再生障碍性贫血、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症可以做为替代供者次选。
患儿 女 入院时3岁
诊断：1、极重型再生障碍性贫血（VSAA）；2、肛周感染；3、牙周感染；4、肺部感染；5、泌尿系感染。
治疗：自体脐带血移植。
目前状况：患儿移植后未再维持任何治疗，完全恢复正常。目前患儿后7年，正常上学生活。
总结：自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其它血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段，由于不存在排斥及GVHD的风险，移植安全性更高。由于预处理强度的降低，明显降低移植相关死亡率以及预处理对患儿身心的不利影响，更经济，节省费用，细胞数不是植活障碍，自体脐带血可以做为后天获得性血液病及某些儿童肿瘤造血干细胞移植的首选移植物。
[编辑: 董芳]
